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Le 08 novembre 2010 à 13h06

Des perspectives de traitement

Les progrès scientifiques de ces dernières années permettent d'aborder concrètement la perspective de traitement. Plusieurs essais thérapeutiques concernant des enfants atteints de leucodystrophies ont été lancés.

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accélérer la recherche

C'est la première fois en 18 ans d'engagement associatif que de telles initiatives voient le jour. L'espoir des familles n'a jamais été aussi fondé.

 

► La thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie : une première mondiale, trois enfants sauvés

Un nouveau traitement a permis de sauver 3 enfants atteints d'adrénoleucodystrophie (ALD), la forme la plus fréquente de leucodystrophie. Aujourd'hui ils vont bien, ce qui est inespéré pour cette maladie qui peut détruire en quelques mois le cerveau d'un enfant jusque là bien portant. L'ALD représente près de 30 % des cas de leucodystrophies recensés par l'association ELA, soit 35 naissances par an. Le décès intervient souvent durant l'enfance.

Jusqu'à présent, le traitement de l'ALD reposait sur la greffe de moelle osseuse, une approche limitée par la rareté des donneurs et le risque de complications graves. Dans cette nouvelle approche, les médecins ont choisi la voie de l'autogreffe combinée à la thérapie génique. Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées en laboratoire avant d'être réinjectées aux patients. Certaines d'entre elles, par un mécanisme naturel, vont se diriger vers le cerveau du patient et jouer leur rôle correcteur.

Autre nouveauté : un vecteur « médicament » dérivé du virus du sida modifié et inactivé est utilisé pour introduire le bon gène dans les cellules de moelle osseuse. En effet, le VIH est le seul virus capable de faire pénétrer un gène thérapeutique dans le noyau des cellules qui ne se divisent pas, comme les cellules souches et les neurones, afin de permettre un effet à long terme du gène thérapeutique.

 

► Une découverte qui va profiter à d'autres maladies plus fréquentes

ELA y a investi 6 millions d'euros. L'association est d'autant plus fière du résultat que cette approche innovante ouvre des perspectives de traitement pour d'autres types de leucodystrophie et surtout pour d'autres maladies plus fréquentes (drépanocytose, béta-thalassémie et de multiples immunodéficiences, hémophilie, parkinson,..) qui pourraient bénéficier d'un traitement similaire de thérapie génique avec un vecteur de thérapie génique dérivé du virus VIH.


► ...et ELA prépare déjà la suite

- 1/ étendre l'essai en Europe en recrutant de nouveaux patients notamment des adultes
- 2/ mettre en place un dépistage systématique à la naissance
- 3/ proposer la thérapie à tous les patients ALD

 

► En parallèle,

ELA veut accélérer la mise en place de nouveaux essais pour d'autres leucodystrophies comme la leucodystrophie métachromatique, la leucodystrophie de Canavan et la leucodystrophie de Pelizaeus-Merzbacher. Chaque essai va nécessiter 4 millions d'euros.

 

 

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